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Corazón y vascular

¿Por qué hay nuevas esperanzas si tiene amiloidosis cardíaca?

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La amiloidosis es un trastorno en el que ciertas proteínas cambian anormalmente de forma en un proceso llamado "plegamiento incorrecto". Las proteínas mal plegadas se acumulan juntas y forman depósitos de proteínas llamadas "fibrillas amiloides" que pueden acumularse en su corazón, riñones u otros órganos.

Uno de los principales tipos de amiloidosis se llama amiloidosis transtiretina (ATTR). En este tipo, las fibrillas amiloides se forman a partir de una proteína llamada "TTR" que proviene del hígado.

Dependiendo de dónde se acumulen las fibrillas, puede tener síntomas como:


  • Síndrome del túnel carpiano.
  • Estenosis espinal.
  • Piernas o pies entumecidos o débiles.
  • Falta de aliento.
  • Dolor de pecho.
  • Palpitaciones del corazón.
  • Fatiga.
  • Problemas estomacales o intestinales.
  • Flotadores de ojos.
  • Mareo

Puede heredar la enfermedad a través de una mutación genética, pero la mayoría de las veces no es hereditaria y solo ocurre a medida que envejece.

La amiloidosis ATTR puede causar problemas graves en el corazón. Hasta hace poco, no había medicamentos para tratar. Amiloidosis ATTR. Solo pudimos tratar los síntomas y derivar a algunos pacientes para un trasplante de corazón.

Ahora eso está cambiando. Hay nuevas esperanzas para las personas con amiloidosis ATTR gracias a los nuevos medicamentos.

Los pacientes viven más tiempo, se mantienen más saludables con un nuevo medicamento

En 2018, investigación mostró que la nueva droga tafamidis tuvo buenos resultados en personas con amiloidosis ATTR. En el estudio de 441 personas con la enfermedad, los que tomaron tafamidis vivieron más tiempo, se mantuvieron más saludables durante más tiempo y fueron al hospital menos debido a problemas cardíacos. Las personas que tomaron tafamidis no parecieron tener más o diferentes reacciones adversas que las que no tomaron tafamidis.

"Fue alentador ver que los tafamidis mejoraron la supervivencia de las personas con amiloidosis ATTR", dice el cardiólogo Mazen Hanna, MD, quien dirigió el juicio en la Clínica Cleveland. "Cambiará la perspectiva de las personas con esta enfermedad".


Tafamidis no revierte la enfermedad. Simplemente lo frena al evitar que la proteína se pliegue mal, explica la Dra. Hanna, que también es Co-Director de Cleveland Clinic Centro de amiloidosis, que coordina la cardiología, hematología / oncología, genética y otros cuidados especializados para pacientes con la enfermedad.

"Muchos pacientes están esperando ansiosamente para obtener tafamidis", dice. "Esperamos que el medicamento sea aprobado por la FDA y esté disponible en algún momento en 2019."

Otros medicamentos nuevos que tratan la enfermedad.

La FDA ya aprobó dos nuevos medicamentos para la amiloidosis ATTR en 2018.

El primero fue patisiran (Onpattro ™) que trata neuropatía causado por el tipo heredado de amiloidosis ATTR. Impide que el hígado produzca la proteína transtiretina.

Un medicamento similar, inotersen (Tegsedi ™), también fue aprobado por la FDA para tratar los síntomas de la neuropatía en el tipo hereditario.

Futuros estudios de patisran e inotersen planean probar estos agentes en pacientes con síntomas cardíacos.


"Todavía se están estudiando otros medicamentos prometedores", dice la Dra. Hanna. "Dos de ellos rompen las fibrillas de amiloide y en realidad pueden revertir algo de la enfermedad".

Ser diagnosticado lo antes posible.

Ahora que se puede tratar la amiloidosis ATTR, es importante que los pacientes con la enfermedad se diagnostiquen lo antes posible. Cuanto antes se le diagnostique, antes podrá comenzar el tratamiento.

Una biopsia del corazón solía ser la única forma de diagnosticar la amiloidosis ATTR. Pero ahora es posible hacer el diagnóstico con una gammagrafía ósea nuclear, junto con exámenes de sangre y orina para descartar otras formas de la enfermedad. También puede necesitar otros análisis de sangre para controlar sus riñones e hígado, así como también electrocardiograma (EKG), ecocardiograma o resonancia magnética para controlar su corazón.

"Creemos que en el futuro, los pacientes con amiloidosis ATTR se tratarán con terapia de combinación", dice la Dra. Hanna. “Pueden tomar un medicamento (como patisiran o inotersen) para detener la producción de la proteína, otro (como tafamidis) para evitar que la proteína se pliegue y se acumule, y quizás un tercero para descomponer las fibrillas y eliminar los depósitos. El objetivo es cambiar la amiloidosis de una enfermedad grave a una con la que los pacientes puedan vivir durante mucho tiempo ".

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